首个突破性现货型细胞疗法获FDA批准

(资料图)

4月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Gamida Cell公司的细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。这些患者为12岁及以上成人和儿童血癌患者，其计划进行骨髓清除性调节方案后接受脐带血移植治疗。根据Gamida Cell公司新闻，这是首款基于全球性随机Ⅲ期临床研究获批的同种异体干细胞移植疗法。

研发人员开展研究。Gamida Cell官网图

Omisirge是一种经过大幅改良的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法，用于加速体内中性粒细胞的恢复，并降低感染风险。Omisirge是以单次静脉注射形式给药，每个剂量都是针对特定患者制备，含有来自预先筛选捐赠者的健康干细胞。Omisirge曾获优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。

临床研究显示，在随机接受Omisirge治疗的受试者中，87%的受试者在使用该疗法后的中位12天内达成中性粒细胞的恢复，而在随机接受脐带血移植的受试者中，83%的受试者在中位22天内达成中性粒细胞的恢复。在移植后100天内，接受Omisirge治疗的受试者中有39%出现了细菌或真菌感染，而在接受脐带血移植的对照组受试者中，该比例为60%。与Omisirge相关的最常见不良反应包括感染、移植物抗宿主病（GvHD）和输注反应。

责编：陈龙飞

校对：齐钰

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